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肝细胞癌治疗新星!STA3抑制剂TTI-101获孤儿药称号
时间:2022-05-11
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来源:本站原创

  目前肝细胞癌(HCC)患者的5年生存率很低,只有18%。STAT3基因在这种肿瘤的发病机制中起着重要的作用,它可以启动肿瘤的发生以及促进免疫抑制的肿瘤微环境。近日,FDA已授予口服STA3抑制剂TTI-101治疗HCC的孤儿药称号。

  港医站科普

  STAT3是一个由七个密切相关的蛋白组成的家族成员,负责将肽类激素信号从细胞外表面传递到细胞核。STAT3是大多数癌症的关键标志和促成因素的主调控者,包括细胞增殖、抗凋亡、转移、免疫规避、肿瘤血管生成、上皮间质转化(EMT)、对DNA损伤的反应和沃伯格效应。

  STAT3也是致癌基因成瘾的关键媒介,支持肿瘤引发的癌症干细胞的自我更新,这些干细胞在几种类型的肿瘤中促成了癌症的发生、维持和复发。STAT3是一个有吸引力的药物开发目标,用于治疗许多类型的癌症,包括乳腺癌、头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)、非小细胞肺癌(NSCLC)、肝细胞癌(HCC)、结直肠癌(CRC)、胃腺癌和黑色素瘤。

  TTI-101临床试验最新动态

  在TTI-101治疗晚期癌症的I期研究(NCT03195699)中,将有约60名患者入选。该研究的调查人员将执行3+3的设计,其中3名患者将被初步纳入给定的剂量组,如果没有发现TTI-101的剂量限制性毒性,将有更多的患者被纳入。

  要符合纳入研究的条件,患者必须至少18岁,并经组织学证实诊断为局部晚期、无法手术、转移性和/或治疗难治性实体肿瘤。特别是HCC患者,需要组织学上确诊为局部晚期、不可手术、不可切除的疾病,并且第一和第二线治疗失败。HCC人群必须同时患有Child-Pugh为A的疾病,或者如果性能状态保持不变且Child-Pugh为A,则超过二线。所有患者都需要ECOG性能状态为0或1,血红蛋白≥9.0g/dL,中性粒细胞计数≥1.0×109/L,血小板≥100×109/L,以及足够的肝肾功能和可测量的疾病。

  该研究的目的是评估耐受性、药代动力学和初步疗效。该研究的次要终点包括确定TTI-101的最大耐受剂量(MTD),以及由Cmax、Tmax和曲线下面积定义的药代动力学。次要终点包括由接受TTI-101之前和之后测量的pY-STAT3水平定义的药代动力学,以及由目标病变的完全反应率、部分反应率和疾病稳定率、非目标病变的CR率、非目标病变的非CR和进展性疾病、非目标病变的PD和最佳总反应确定的疗效。

  正在进行的研究的探索性结果包括生物标志物和抗肿瘤疗效之间的关联,以及基于RECIST 1.1的不可切除的肝细胞癌患者的生存结果,以及在研究的剂量扩展阶段食物对TTI-101的生物利用率的影响。

  温馨提示:TTI-101在肝细胞癌中获得孤儿药的称号,这一指定建立在正在进行的1期试验中在最后一线HCC患者身上看到的令人信服的安全性和疗效上。期待这款疗法能够获得更好的试验结果,尽快获得批准并应用于临床,造福更多患者。

 

 

 

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