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为什么CAR-T细胞治疗的费用如此的昂贵?
时间:2021-03-24
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来源:本站原创

  CAR-T胞治疗方法目前的造价十分昂贵,单纯的治疗费用已经远超数十万美元,加上住院费用以及其他,很有可能总体的治疗费用会逼近百万。那么为什么CAR-T疗法成本这么高?CAR-T的造价为什么会那么昂贵呢?撇开前期的研发投入不谈,目前的药价中的大部分来源于病毒载体的产出和与人体T细胞整合过程。通俗地说,目前的流程尚处于“手工作坊”阶段,大部分操作倚赖人工完成,所以产能有限,价格昂贵。令人欣喜的是,已经有公司研发出自动化流程,预测在不远的将来,可以将单剂费用降至目前的十分之一甚至百分之一。

CAR-T  

  CD019 CAR-T疗法的整个过程大致是这样的:从患者体内分离获取的T淋巴细胞,在实验室中利用病毒载体(viral vector)进行基因修饰,以表达称为CAR(chimeric antigen receptor)的特异分子受体,使其能够识别一种广泛存在于B细胞白血病细胞上的表面抗原CD19,然后将遗传修饰过的T细胞以类似于输血的方法回输给患者。被回输人体后,T细胞将长期存在于患者体内,持续地杀灭白血病细胞。在杀灭癌细胞的过程中,会产生由于大量细胞因子集中释放而导致的细胞因子释放综合征,但这个副作用是可控的,目前为止没有病人因此而死亡。CAR的模块化构建使建立T细胞靶标受体的过程具有高度灵活性,理论上针对不同肿瘤只需选对靶点来替换即可。

CAR-T  

  这种治疗方法的意义的不仅只是提供了多一项治疗选择,而在于先前恶性程度高、预后极差的肿瘤第一次有了治愈的可能,世界上首例接受此疗法的患儿至今已健康生活了六年。临床试验数据显示,对于难治性急性淋巴白血病,它把化疗10-20%的一年无恶化生存期(progression free survival)一下子提高至60%,疗效惊人。同时它的价格也备受瞩目,单剂$475,000,几乎刷新了记录。但多家机构(包括英国全民健保系统NHS)通过药效-经济模型演算后,结论是对于年轻患者,同另一种唯一有治愈可能的疗法—异体干细胞移植相比,CAR-T还是具有经济性的。