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艾曲波帕/瑞弗兰可以刺激血小板生成
时间:2021-06-08
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来源:本站原创

  艾曲波帕(瑞弗兰)是一种口服的、非肽类促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),可以刺激血小板生成,被认为适合用于儿童。在关键的临床试验中,报道的ITP对艾曲波帕(瑞弗兰)的应答率在59%到88%之间,并且治疗的耐受性良好。连续长期使用艾曲波帕(瑞弗兰)治疗长达3年被报道是安全的,并且该药物在使用稳定剂量时保持其疗效。两项国际、随机、双盲、安慰剂对照试验表明,艾曲波帕(瑞弗兰)在儿童CITP患者中的血小板应答率为36%-44%。然而,艾曲波帕(瑞弗兰)对中国严重ITP儿童的安全性仍不清楚。为了增加关于儿童使用艾曲波帕(瑞弗兰)的知识,我们描述了我们使用艾曲波帕(瑞弗兰)治疗SCITP患者的单中心经验。本研究的主要目的是观察艾曲波帕(瑞弗兰)治疗儿童SCITP的临床疗效和安全性。  

艾曲波帕,瑞弗兰

  病人  

  本观察性研究于2017年4月至2018年7月在首都医科大学北京儿童医院进行,研究对象为既往接受治疗的SCITP患儿。接受了至少12周艾曲波帕(瑞弗兰)治疗的患者和随访数据被纳入分析。本研究经北京儿童医院伦理委员会批准,并获得每位入组患者或其合法授权的监护人的知情同意。  

  治疗艾曲波帕(瑞弗兰)  

  在开始使用艾曲波帕(瑞弗兰)治疗之前,所有患者都被告知了潜在的不良事件、药物的适当使用以及可能与某些食物的相互作用。临床血液学和肝功能测试在整个治疗期间定期评估,并根据血小板计数调整给药方案。艾曲波帕(瑞弗兰)的初始剂量为50毫克,为6-17岁的儿童患者每天一次,为1-5岁或体重<27公斤的儿童患者每天一次,秤重27公斤和1.5毫克/公斤。血小板计数每周监测2周,然后每月监测。  

  允许将剂量调整到最大剂量75mg/天,目的是在无出血的情况下获得至少是基线计数两倍的血小板反应。治疗至少2周后血小板计数<50×109/L,1-5岁儿童每日增加12.5mg,6-17岁儿童每日增加25mg。如果血小板计数增加到200×109/L以上,我们将剂量降低12.5mg/天,每2周一次。如果血小板计数增加到400*109/L以上,我们就会中断治疗,一旦患者血小板计数下降到150*109/L以下,我们就会重新开始低剂量治疗,以12.5mg的增量为基础  

  疗效和安全性分析  

  人口统计学和临床特征记录,包括年龄、性别、自诊断(周),治疗ITP艾曲波帕(瑞弗兰)开始之前,血小板计数在诊断和艾曲波帕(瑞弗兰)疗法之前和期间,剂量的艾曲波帕(瑞弗兰)使用,持续时间治疗,治疗反应率,流血事件和不良事件与艾曲波帕(瑞弗兰)治疗期间。  

  主要疗效终点为治疗有效率。血小板计数>100×109/L和无出血被定义为完全缓解(CR)。部分反应(PR)被定义为血小板计数在30×109/L和100×109/L之间,且至少是基线计数的两倍,且无出血。总有效率(ORR)定义为CR率+PR率。持久反应(DR)被定义为与稳定剂量的艾曲波帕(瑞弗兰)一起为⩾持续4周的PR或CR。无反应(NR)被定义为血小板计数<30×109/L,少于基线计数的两倍,或患者接受适当剂量的埃尔替布格治疗12周后发生出血事件。安全性评估依据严重出血事件(如粘膜出血)的发生率和不良事件的发生情况,根据不良事件的通用术语标准进行评估。  

  统计分析  

  人口统计学和基线临床数据使用描述性统计进行总结。数据的描述性总结使用Excel进行。正态分布连续变量用均数和标准差(SD)表示,非正态分布连续变量用中位数和四分位数范围(IQR)表示。离散变量用百分比表示。定量和定性数据分别使用Mann-WhitneyU和Fisher精确检验进行比较。假设p值<0.05有统计学意义。

 

 

 

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