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艾曲波帕/瑞弗兰用于一线治疗MDS伴血小板减少症
时间:2020-12-17
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来源:本站原创

  在第一个治疗周期中,阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合症(MDS)通常会加重血小板减少症。接受阿扎胞苷的骨髓增生异常综合征患者中艾曲波帕的研究是一项随机,双盲,安慰剂对照的3期临床研究,研究了艾曲波帕与阿扎胞苷同时给予的血小板支持作用。国际预后评分系统将基线血小板<75×109/L的中,中,高风险MDS患者分为中,中,高风险MDS患者,按1:1比例随机分配至艾曲波帕(瑞弗兰)或安慰剂,再加上阿扎胞苷。主要终点是在阿扎胞苷治疗的第1至第4周期中无血小板输注的患者比例。根据计划的中期分析,一个独立的数据监控委员会建议过早停止研究,因为疗效结果超过了预定的无效阈值,并且出于安全原因。

艾曲波帕

  终止时,28/179(16%)艾曲波帕和55/177安慰剂患者达到主要终点。通过研究者评估,分别有20%和35%的艾曲波帕和安慰剂患者发生了总体缓解(国际工作组标准;完全缓解,骨髓缓解或部分缓解)。两组之间任何细胞谱系的血液学改善均无差异。总体或无进展生存期无改善。 艾曲波帕与安慰剂组发生不良反应的发生率≥10%是发热性中性粒细胞减少和腹泻。与单独的阿扎胞苷相比,艾曲波帕加阿扎胞苷会使血小板恢复恶化,反应率较低,并有发展为急性髓细胞性白血病的趋势。

  骨髓增生异常综合症(MDS)是多能造血干细胞的克隆性恶性肿瘤,其特征是造血功能低下导致血细胞减少症.1血小板减少症发生在40%至65%的MDS患者中,预后较差当前的护理标准是MDS患者的一线治疗,并且有更高的风险转化为急性髓细胞性白血病(AML)。然而,低甲基化剂通常与血小板减少症的发生或恶化有关,特别是在预计在血小板减少的疾病缓解之前的最初几个周期。由于需要在治疗过程中进行更深入的监测以及更高的出血风险,血小板减少症使患者负担重。阿扎胞苷剂量调整可能会损害疗效结果;因此,在这种情况下可以减轻血液学毒性并改善血小板计数的治疗可改善患者的发病率。

  艾曲波帕是一种口服的非肽型血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),可刺激血小板生成,已被批准用于治疗慢性免疫性血小板减少症,丙型肝炎病毒相关的血小板减少症和难治性严重再生障碍性贫血的患者。艾曲波帕与TPO-RA的跨膜结构域,诱导巨核细胞谱系中骨髓(BM)祖细胞的增殖和分化。

  在患有免疫性血小板减少症和严重再生障碍性贫血的患者的试验中,观察到用艾曲波帕治疗后血小板计数得到改善。最新的单剂量艾曲波帕≤300 mg /天的单药临床试验也证明了血小板计数和剂量的改善。降低低危MDS,高危MDS和AML中血小板减少事件的发生率。1和2期试验的结果表明,艾曲波帕与阿扎胞苷的组合是可行且耐受性良好的。一项针对低危MDS患者的1/2期研究表明,尽管某些患者的胚细胞计数短暂增加,但另一种TPO-RA romiplostim与阿扎胞苷的组合耐受性良好。在此,我们报道了艾曲波帕研究接受阿扎胞苷的骨髓增生异常综合征(SUPPORT)的一项3期试验,研究了艾罗波帕格作为血小板支持治疗在中间期患者中的有效性和安全性刚接受阿扎胞苷的高危MDS和血小板减少症。

  符合条件的患者年龄≥18岁(台湾≥20岁),并使用世界卫生组织21或法裔美国人-英国22分类,国际预后评分系统(IPSS)中级1(Int-1),中级- 2(Int-2)或高危MDS(经研究者骨髓检查确认),并且在首次服用阿扎胞苷之前28天内至少有1个血小板计数<75×109 / L。还要求患者的东部合作肿瘤小组状态为0到2,以及足够的肾和肝功能。。那么艾曲波帕在哪里购买?价格是多少?更多详情可咨询下方微信。