Menu
您现在的位置: 主页 > 海外新药物 >
Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市:首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物!
时间:2021-06-16
点击数:
来源:本站原创

Liminal BioSciences是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发创新疗法,治疗主要与纤维化相关的呼吸、肝脏和肾脏疾病。近日,该公司宣布,已通过其美国子公司Prometic Biotherapeutics向美国FDA重新提交了Ryplazimplasminogen纤溶酶原)的生物制品许可申请(BLA),该药用于治疗先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)。由于没有批准的治疗方法,在全世界,C-PLGD是一个有着显著未满足需求的治疗领域。Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。

C-PLGD是一种罕见的多系统疾病,对患者的健康和生活质量有深远影响。纤溶酶原是一种天然存在的蛋白质,由肝脏合成并在血液中循环。活化的纤溶酶原——纤溶酶,是纤溶系统的基本组成部分,是溶解血栓和清除外渗纤维蛋白的主要酶。因此,纤溶酶原在伤口愈合、细胞迁移、组织重塑、血管生成和胚胎发生中至关重要。患者出生时可能无法自然产生足够的纤溶酶原,这种情况被称为先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD),或者在创伤或疾病后出现急性或获得性缺乏症。

C-PLGD患者会在全身黏膜表面累积纤维蛋白生长或病变。许多病例是在儿科人群中首次确诊的,如果不及时治疗,可能导致器官损害性疾病表现。同行评议的出版物报告显示,该病在全球范围内的患病率可能为1.6/100万。

Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市:首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物!_香港唯安医疗

纤溶系统(图片来源:healthjade.net)

在治疗C-PLGD的关键2/3期临床试验中,共入组了15例C-PLGD患者,包括6例儿童患者,接受Ryplazim治疗了48周。所有接受Ryplazim治疗的患者,在接受12周的治疗后,其个人纤溶酶原活性水平的谷值相对基线至少实现了达标性提高。此外,所有参与试验时有活动可见病变的患者,在开始治疗后48周内病变完全愈合。临床研究中报告的不良事件为轻度,无患者死亡、严重不良事件或导致研究中止的不良事件。

2017年,Liminal BioSciences公司收到了来自FDA关于Ryplazim BLA的一份完整回应函(CRL)。该公司认为,此次重新提交的BLA解决了CRL中概述的与某些制造程序有关的缺陷。该公司进一步认为,修订后的BLA代表了II类重新提交,意味着FDA在收到重新提交后将在6个月内完成审查并做出审批决定。

之前,FDA已授予Ryplazim治疗C-PLGD的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(PRDD)。这意味着,如果Ryplazim获得批准,Liminal BioSciences公司将有资格获得一张优先审评券(PRV),该券可以兑换以获得任何后续新药申请的优先审查,并且可以出售或转让。

原文出处:Liminal BioSciences Announces Resubmission of Biologics License application to U.S. Food and Drug Administration for Ryplazim (plasminogen) for Treatment of Congenital Plasminogen Deficiency

以上是关于(Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市:首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物!)的最新资讯,如需了解Ryplazim(纤溶酶原)更多资讯,可以直接联系我们药师客服。

以上资讯来源于网络,由香港唯安医疗整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。



温馨提醒:为了战胜疾病,相信所有患者和家属都希望找到香港最好的医院和最权威的专家来给自己或家人看病,但个人精力其实有限,往往难以面面俱到,医院病床、语言障碍、签证时间不够等难题都是患者和家属要克服的阻碍。唯安开通香港医院绿色通道帮助大陆患者顺利就医,大陆患者选择赴港就医前,唯安可以帮助大陆患者获得更多就医资讯,免费咨询热线:00852- 51641423

 

 

 

最新文章介绍

索托拉西布(sotorasib)可治疗有KRAS p.G12C突变的肺癌患者吗?

索托拉西布(sotorasib)治疗非小细胞肺癌患者有效吗?

患者使用索托拉西布(sotorasib)有什么用药建议?

索托拉西布(sotorasib)可以靶向治疗非小细胞肺癌患者吗?

索托拉西布(sotorasib)治疗非小细胞肺癌晚期患者的进展性如何?

 

 

Tags: