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伊马替尼与尼罗替尼相比治疗慢粒患者哪个疗效好?
时间:2020-12-16
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来源:本站原创

  慢性髓性白血病( C h r o n i c Myelogenous Leukemia, CML)是白血病四种主要类型之一,占成人白血病的15%,是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤,其主要遗传特征是费城染色体阳性(Ph+)。CML全球发病率约1.6-2/10万,我国CML的年发病率约为0.65/10万,相比于西方国家,我国CML患者更为年轻化。根据疾病进展过程,CML可以分为慢性期、加速期和急变期三个阶段,不同分期的疾病特点和治疗方式各不相同。研究显示,我国CML患者确诊时,约90%处于慢性期,若得不到及时治疗,患者都会进展至加速/急变期,使治疗效果更差,治疗成本成倍增加,将带给患者及社会沉重负担。

尼洛替尼

  《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016版)》(下称《指南》)推荐,伊马替尼(第一代酪氨酸激酶抑制剂(TK I))或尼洛替尼(第二 代TKI)可以作为CML患者的一线首选治疗方案。国际上最新版的《慢性髓性白血病NCC N肿瘤学临床实践指南(2017)》和欧洲《ELN指南推荐(2017)》也已将伊马替尼和尼洛替尼推荐为CML首选治疗药物,同时提到基于国际多中心头对头的药物临床试验ENESTnd研究,尼洛替尼作为第二代TKI,相比于伊马替尼,对于新诊断CML患者可以更快达到主要分子学缓解以及深度分子学反应 (MR4.5)。根据ENESTfreedom最新研究结果,M R4.5的达标率与无治疗缓解(treatment free remission,TFR)率相关,进而影响无进展生存期和总生存期,如果CML患者连续三年使用尼洛替尼一线治疗,达到深度分子反应(MR4.5)并持续维持1年,即可符合TFR标准并进入到一线治疗TFR状态,研究结果显示尼洛替尼一线治疗的CML患者在48周后有52%处于TFR状态。随着愈来愈多临床研究证据出现,TF R作为“功能性治愈”,已经被《指南》明确定义为CML治疗的长期 目标。

  由于良好的安全性及有效性,尼洛替尼已被批准在大多数国家作为CML一线用药方案。本研究充分参考及应用卫生技术评估方法,构建了决策分析框架,从公立医疗保险角度出发,评估尼洛替尼在中国一线治疗CML,相比于伊马替尼,对CML疾病管理费用的影响,研究跨度为10年,以期为医疗保障政策制定及临床应用决策提供实证参考。