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首款胆管癌靶向药获批上市!Pemigatinib获美国FDA批准!
时间:2020-12-17
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来源:本站原创

  香港唯安医疗2020年04月21日讯:近日,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Pemigatinib,该药是一种选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)激酶抑制剂,适应症为:用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌(cholangiocarcinoma)患者。Pemigatinib是根据总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)数据在加速审批程序和优先审批程序下获得批准,针对该适应症的持续批准,将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。目前,Pemigatinib也正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查。

  值得一提的是,Pemigatinib是第一个也是唯一一个获FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物,该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症,Pemigatinib之前已被授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格。

  此次批准,基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展,评估了Pemigatinib的疗效和安全性。该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)2019年大会上公布,数据显示:在携带FGFR2融合或重排的患者(队列A)中,中位随访15个月,Pemigatinib单药治疗的总缓解率(ORR)为36%(主要终点),中位缓解持续时间(DoR)为9.1个月(次要终点)。

  该研究中,不良事件可控,并与Pemigatinib的作用机制一致。在接受Pemigatinib治疗的患者,发生在≥20%患者中的最常见不良反应是高磷血症和低磷血症(电解质紊乱)、脱发(斑秃)、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎(口腔内疼痛或炎症)、干眼症、口干、食欲减退、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥。眼毒性也是Pemigatinib的一个风险。

  香港唯安医疗小科普:

  胆管癌(cholangiocarcinoma)是一种罕见的胆管癌症,可根据其解剖学起源进行分类:肝内胆管癌(iCCA)发生于肝内胆管,肝外胆管癌发生于肝外胆管。胆管癌患者在确诊时通常已处于预后不佳的后期或晚期阶段。胆管癌的发病率因地区而异,在北美和欧洲的发病率在0.3-3.4/100000。FGFR2融合或重排几乎只发生在iCCA中,在10-16%的患者中观察到。

  成纤维细胞生长因子受体(FGFR)在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成(新生血管的形成)中起着重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因扩增与多种肿瘤的发生发展密切相关。

  Pemigatinib是一种针对FGFR异构体1、2、3的强效、选择性、口服小分子抑制剂。在临床前研究中,Pemigatinib已被证实针对发生FGFR基因改变的癌细胞具有强效和选择性药理学活性。

  目前,Pemigatinib正在多项临床研究中进行评估,治疗FGFR基因变异驱动的恶性肿瘤,包括:胆管癌(II期FIGHT-202,III期FIGHT-302)、膀胱癌(II期FIGHT-201)、骨髓增殖性肿瘤(8p11 MPN,II期FIGHT-203)、肿瘤不可知论癌种(tumor-agnostic,II期FIGHT-207)、膀胱癌(一线治疗,II期FIGHT-205)、一线治疗FGFR2融合或重排胆管癌(III期FIGHT-302)。

  目前这款新药在我国香港地区申请使用,内地患者如有治疗需求,可联系香港唯安医疗。香港唯安医疗已经为内地患者开通了国际抗癌新药申请绿色服务通道,为患者香港就医提供一站式的就医服务。

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