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曲美替尼也可用于儿童白血病治疗
时间:2021-05-27
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来源:本站原创

  急性淋巴细胞白血病是儿童最常见的肿瘤,其中T-ALL占10-15%。目前儿童B-ALL的5年无事件生存(EFS)及总体生存(OS)分别超过80%和90%。一患儿为挽救性移植,且白血病细胞负荷高、倍增快,因此极易发生移植后早期复发,为预防复发,我们采取了以下措施:

曲美替尼

  1、尽早减停抗GVHD药物:将免疫抑制剂环孢素浓度控制在低水平,且尽早减停(+8月停用);2、靶向药物维持治疗:因患儿存在NRAS变异,移植后采用MEK抑制剂曲美替尼做维持治疗。患儿+3月开始口服曲美替尼,+4月复查骨髓未检测到NARS突变,证明异基因移植清除了具有NRAS变异的白血病细胞,继续口服曲美替尼维持治疗至今。

  现患儿移植后1年3月,白血病为持续缓解状态,无明显移植相关的不良事件。此病例提示我们对于高危复发的白血病,异基因造血干细胞移植并不是终极治疗,如果患者存在基因变异且有靶向药物可选的话,可以在建立了供者造血与免疫系统平台后采用靶向药物做维持治疗,以持续清除可能残存的白血病细胞,从而降低复发率,提高治愈率。