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依维莫司就是肿瘤的最佳的治疗选择
时间:2021-06-29
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来源:本站原创

  结节硬化症相关室管膜下巨细胞星形细胞瘤(TSC-SEGA),通常伴发于TSC,是一种主要发生于3岁以下的婴儿和儿童的低度恶性的罕见脑部肿瘤;常见的症状主要是头痛、恶心、呕吐、视力模糊、性格改变、癫痫发作等。欧美的流行病学调查显示:约15%的TSC患者合并SEGA,手术治疗是治疗手段之一;然而手术治疗创伤大、风险高。

依维莫司

  既然是一种遗传病,TSC的发病机制一定和基因改变有关。研究表明,TSC1/TSC2基因致病性突变引起mTOR信号通路过度活化是TSC的关键发病机制。从理论上讲,mTOR抑制剂依维莫司,就是最佳的治疗选择。著名的EXIST-2研究显示:依维莫司,可以让TSC-AML迅速、持久地退缩。治疗3个月后,44%的患者肿瘤体积缩小≥50%;治疗24个月后,63%的患者肿瘤体积缩小≥50%;治疗48个月后,69%的患者肿瘤体积缩小≥50%;治疗有效的患者,随访4.5年,85%的患者未出现疾病进展。

  EXIST-2研究同时提示:依维莫司,对于TSC-SEGA同样有效,随访满4年,48%的患者脑部肿瘤出现明显的退缩。截至目前,依维莫司是国内外唯一获批对因治疗TSC-AML和TSC-SEGA药物。

 

 

 

 

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