新药研发必须要集运气与智力,它涉及偶然发现、不断的猜想、小心求证、产品开发及疗效考察等多个步骤。伏立诺他(vorinostat)是一种组蛋白去乙酰化酶(histone deacetylase, HDAC)抑制剂,通过干扰去乙酰化酶的活性达到治疗目的。
2006年10月6日美国FDA批准伏立诺他上市用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤(cutaneous T-cell lymphoma, CTCL)。伏立诺他的研发始于科研人员偶然发现二甲基亚砜(dimethyl sulfoxide, DMSO)具有诱导白血病细胞分化的作用。
科研人员从DMSO这个最简单的分子开始探索,通过大胆假设和科学的证明,最终成功研发出了第一个HDAC抑制剂。
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