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靶向基因疗法pralsetinib通过RET基因融合技术治疗晚期癌症效果显著
时间:2021-06-30
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来源:本站原创

  靶向基因疗法pralsetinib通过RET基因融合技术治疗晚期癌症效果显著

  据美国安德森肿瘤中心MD-ANDERSON CANCER CENTER 最近报道:在患有RET融合阳性甲状腺癌的患者中,帕拉西替尼的总体缓解率(ORR)表示肿瘤缩小,为91%,疾病控制率(DCR),表示肿瘤缩小或疾病稳定,为100%。对于该队列中包括的所有其他肿瘤类型,帕拉塞替尼产生50%的ORR和92%的DCR。

  首席研究员,研究癌症治疗学副教授Vivek Subbiah博士说:“该试验表明,帕拉西替尼在多种晚期实体瘤类型中具有广泛而持久的抗肿瘤活性,使其有可能满足RET融合阳性癌症患者未满足的医疗需求。” “最近与肿瘤不可知的药物的批准导致癌症治疗的范式转变,从器官组织学特定适应症转向生物标志物指导的肿瘤不可知方法。但是,直到最近,我们还没有针对RET改变的有效靶向疗法。”

  当含有RET基因的一部分染色体断裂并与另一条染色体上的基因结合时,就会产生RET融合,从而形成能够促进癌症发展的融合蛋白。RET改变最常见于甲状腺髓样癌(约占晚期病例的90%),甲状腺乳头状癌(约占病例10-20%)和非小细胞肺癌(约占病例的1-2%)。

  报告包括13例RET融合阳性甲状腺癌患者和14例其他RET融合阳性癌症患者的数据,包括胰腺癌,胆管癌,卵巢癌,结肠癌等。几乎所有患者都患有IV期疾病,并且在可用的标准疗法下已经进展或复发。

  在患有RET融合阳性甲状腺癌的患者中,治疗时间为3到22个月不等,有70%的缓解患者仍接受治疗。在其他RET融合阳性癌症中,试验中所有患有胰腺癌(3)和胆管癌(2)的患者都有部分治疗反应。治疗时间为2到21个月不等,有67%的反应患者仍接受治疗。

  Subbiah解释说,该人群中所有患者对帕拉西替尼的治疗均耐受良好。“ Pralsetinib在整个人群中始终是安全的,并且大多数不良事件是低度的。由于与治疗相关的不良事件,篮筐队列中没有患者中止治疗。”

  ARROW试验的其他人群集中于RET融合阳性非小细胞肺癌和RET突变型甲状腺髓样癌。来自非小细胞肺癌队列的数据表明ORR为65%,DCR为93%,也在ASCO年会上的海报讨论中提出。非小细胞肺癌队列研究的结果已提交给美国食品和药物管理局,以批准这些患者接受普拉西替尼

  Subbiah说:“这项研究强调了考虑所有患者基因组检测的重要性,而不论肿瘤的组织学如何,因此我们可以鉴定出那些可能受益于靶向疗法(如pralsetinib)的患者。” “能够为这些患者提供有效的选择并给予他们时间的礼物,这是令人鼓舞的。”