晚期尤文氏肉瘤患者吃奥拉帕尼一年多少钱

  背景:  

  临床前研究证实了PARP抑制对尤文氏肉瘤细胞的体内外抗肿瘤活性。本研究旨在将该观察转化为一项临床试验,以评估PARP抑制剂奥拉帕尼在化疗后进展的晚期尤文氏肉瘤(EWS)患者中的疗效和耐受性。 

奥拉帕尼

  方法:  

  在这个非随机的II期试验中,有放射学测量的转移性EWS的成年参与者接受奥拉帕尼片,400毫克口服,每日两次,直到疾病进展或药物不耐受为止。在开始奥拉帕尼治疗后6周和12周通过CT或MRI检测肿瘤,之后每8周进行一次。肿瘤反应测定依据RECIST1.1,不良事件测定依据CTCAE4.0版。共有22名参与者计划采用常规的2步II期研究设计。如果在对12名参与者进行了至少3个月的随访后没有观察到客观的反应,将停止进一步的累积。  

  结果:  

  12名参与者被纳入,所有人都是可评估的。无客观反应(PR/CR),4个SD(持续时间10.9、11.4、11.9和17.9周),8个PD为最佳反应。在SD中,有2个有轻微反应(RECIST1.1的-9%和-11.7%)。疾病进展的中位时间为5.7周。因此,进一步的登记停止了。奥拉帕尼没有观察到显著或意想不到的毒性作用,仅观察到一例3级贫血和3级血小板减少。  

  结论:  

  本研究是评价标准化疗失败后PARP抑制剂在晚期尤文氏肉瘤患者中的安全性和有效性的前瞻性II期试验的第一个报道。奥拉帕尼给药安全且耐受良好,给药剂量为400毫克,给药时间中位数仅为5.7周。没有明显的反应或持久的疾病控制,而且疾病进展的平均时间间隔很短,强调了这种疾病的侵袭性。其他结合细胞毒性化疗和抑制PARP在EWS中的研究正在积极进行中。  

  总之,12名转移性尤文氏肉瘤患者被登记,并且所有人都是可评估的。观察3级贫血2例,3级血小板减少1例,3级淋巴细胞计数减少1例,4级其他呼吸、胸、纵膈紊乱1例。除此之外,在参与者接受奥拉帕尼治疗时,没有观察到显著或意想不到的毒性。PR/CR0例,SD4例(持续时间10.9、11.4、11.9、17.9周),PD8例。在经历SD的参与者中,有2人有轻微的反应(根据RECIST1.1的数据,分别为-9.0%和-11.7%)。因此,在中期分析后,进一步的研究停止了。  

  这种临床疗效的缺乏与支持尤文氏肉瘤细胞系对奥拉帕尼体外敏感性的临床前模型形成了直接对比。对这种差异的一种解释是,一些细胞系可能来源于尚未耐化疗的患者肿瘤样本,而本次研究的所有参与者在使用标准化疗药物治疗尤文性肉瘤后均证实复发或进展。其他几个因素可以解释这种差异包括未能实现体外水平奥拉帕尼的临床剂量,二级基因组或外遗传性病变可能会激活其他司机的肿瘤细胞增殖呈现PARP通路不必要的或未知的介质PARP-rescue源自tumor-environment交互。  

  然而,临床前工作确实支持与烷基化剂联合使用时PARP抑制的潜在活性。事实上,尽管布伦纳等人表明,异种移植小鼠,尤因肉瘤细胞(RD-ES)接受100毫克/公斤奥拉帕尼一天两次仍然证明了肿瘤的生长,但明显低于未经处理的控制,在同一报告,奥拉帕尼结合烷化剂,temozolomide,产生细腻持久的体内肿瘤反应。这种结合PARP抑制与化疗的试验目前正在美国和欧洲的几个地点进行或正在开发中。吃奥拉帕尼一年多少钱?详情请扫码咨询:

 

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