艾曲波帕/瑞弗兰反应几率与安慰剂组的反应比较

  应用了自适应序贯设计。治疗的反应定义为达到主要终点:每立方毫米血小板计数为50,000或更多。主要终点分析包括了所有接受过至少一种研究药物治疗且基线血小板计数低于30,000 /立方毫米的患者。当有272名患者(每组68名)的最大预期样本量的三分之一和三分之二的数据可用时,计划进行两次中期分析。该试验在2.5%的显着性水平(单侧)上具有90%的统计功效,可检测安慰剂之间对反应无反应(血小板计数≥50,000每立方毫米)的患者比例有30%的差异组和每个艾曲波帕(瑞弗兰)组,假设接受安慰剂的患者中有30%有反应。

艾曲波帕

  使用对是否使用ITP,脾切除术状态和基线血小板计数(≤15,000每立方毫米,大于> 15,000每立方毫米)进行调整的对数回归模型进行检验,以检验总体无效假设在所有四个研究组中,回应的百分比均相等。如果无效假设被拒绝,则通过封闭测试程序将每个艾曲波帕组的反应几率与安慰剂组的反应几率进行比较,以将第1类总体错误率保持在2.5%(单侧) 。在10%的显着性水平上评估治疗反应与分层变量之间的相互作用。通过使用前瞻性定义的末次观察携带前推算分析主要终点,其中将治疗期间的末次血小板计数结转至因血小板计数超过200,000 /每立方毫米而提前退出的患者的第43天。

  不论血小板计数如何,因其他原因而提前退出的患者均被视为没有反应。仅使用第43天的观察数据进行了额外的支持性分析,没有进行推算。对于每个计划的中期分析,分别得出了通过逐步降低和逐步升高程序评估疗效和无效性的关键界限,使用EAST 3软件(Cytel软件)。在研究发起人进行的第一次中期分析中,由于功效(单侧P≤0.0113),徒劳(单侧P≥0.333)或安全性原因,可以停止给定剂量的艾曲波帕。在第一项中期分析中,涉及104位患者的数据,在封闭测试程序中,接受两种最高剂量的艾曲波帕的组符合预定的疗效终止标准。

  接受艾曲波帕30 mg的组在疗效或无效性方面均未达到终止标准(双面P = 0.340)。但是,由于对50 mg和75 mg的高应答率以及所有四个研究组的患者中相似的不良事件发生率,因此未继续使用该剂量。在决定终止研究后,进行了最终分析,涉及118位患者的数据,其中包括14位在截止日期后入组的患者的数据,并在此处进行介绍。描述性统计用于总结人口统计学和基线临床特征和安全性数据。这些数据的所有P值都是双向的,未经多次测试均未经调整。在筛选的153名患者中,有118名接受了随机分组,其中117名接受了治疗。不合格的最常见原因是血小板计数为每立方毫米30,000或更多(18例)和随机分组前撤消同意(7例)。入组患者的中位年龄为50岁。女性占62%,白人占79%。 47%的患者接受了脾切除术,32%的患者同时接受ITP药物治疗,48%的血小板计数为每立方毫米15,000或更少。

  74%的患者先前曾接受过两次或两次以上的ITP治疗。 117名患者中只有20名在方案治疗开始前的3个月内接受了除糖皮质激素或静脉内免疫球蛋白以外的ITP治疗,这20名患者平均分布在四个治疗组中。在基线时,各治疗组之间观察到中位年龄和种族的显着差异(白人与非白人)在开始试验的117例患者中,安慰剂组7例,艾曲波帕组36例未完成研究治疗6周。在这43例患者中,有28例因血小板计数超过200,000 /立方毫米而提前退出。另外四名患者的血小板计数超过每立方毫米200,000,但没有退出试验。评估了109例患者的疗效。对所有117例患者进行了评估。现在艾曲波帕的价格是多少?在哪里购买?更多详情可咨询下方微信。

 

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