长期使用艾曲波帕/瑞弗兰不会显著增加骨髓纤维化

  血小板生成减少和血小板破坏增加对血小板减少的相关影响在WAS/XLT患者中尚未完全解决。脾切除术患者血小板计数正常化率高,提示脾内血小板破坏加速在WAS/XLT患者血小板减少中起重要作用。另一方面,有几项研究表明,血小板生成在WAS中似乎受到了损害。在目前的研究中,而血小板减少性ITP患儿也接受艾曲波帕(瑞弗兰),血小板/XLT生产不仅是减少患者治疗前但AIPF增加应对艾曲波帕(瑞弗兰)也少得多。无论加速破坏和损害的相对作用生产,应对thrombopoietic代理艾曲波帕(瑞弗兰)/XLT患者,和长期反应4反应,为一种具有较高疗效和良好耐受性的新型WAS/XLT治疗提供了证据。与ITP的情况一样,艾曲波帕(瑞弗兰)本身并没有改善WAS/XLT患者的血小板活化,但增加了血小板计数。

艾曲波帕,瑞弗兰  

  在WAS/XLT中,除了输注血小板外,目前临床上可用的治疗方法包括脾切除术和HSCT。然而,考虑到在WAS/XLT中对碳水化合物抗原的不良反应,脾切除术后肺炎球菌性败血症的发生率高于其他脾切除情况(如ITP和遗传性球形红细胞增多症)。1个实验疗法正在开发中,但在德国最初的基因治疗试验由Braunetal和Boztugetal,9个病人中有7人纠正了WASP的表达继续发展为白血病。最近另一项使用慢病毒载体进行基因转移的研究显示,患者的基因校正细胞移植效果良好,20至32个月后无并发症发生。  

  目前,一旦找到合适的供体,造血干细胞移植被认为是治疗急性肾衰患者的最佳方法。根据我们目前的研究,在获得更明确的治疗或等待其他治疗的效果之前,艾曲波帕(瑞弗兰)可通过增加血小板计数和/或血小板周转率来降低WAS患者的出血风险。在XLT,一种临床上较不严重的疾病,最佳的治疗方法远不清楚。我们目前的数据表明,尽管额外的治疗需要解决免疫缺陷感染、湿疹、自身免疫和其他XLT-related并发症,治疗试验的艾曲波帕(瑞弗兰)XLT病人可能是有益的,可能避免脾切除术(post-splenectomy败血症的风险增加),也避免与随之而来的死亡率和发病率HSCT(例如,移植物抗宿主病)。  

  在对艾曲波帕(瑞弗兰)有反应的XLT患者中,似乎可以无限期地给予艾曲波帕(瑞弗兰)以期待一种未来低发病率和死亡率的治疗方法的发展。成功地增加血小板数量从而减少出血是很重要的,但这并不是WAS/XLT患者面临的唯一问题。在XLT患者中,自身免疫和恶性肿瘤发生的风险比WAS患者低,因此有效、安全的治疗(通过增加血小板计数)减少出血在这些患者的管理中具有重要作用。尽管如此,使用IVIG和抗生素作为抗感染治疗是重要的,不仅在WAS,而且在某些XLT患者和补充使用艾曲波帕(瑞弗兰)。  

  除了监测肝功能测试,艾曲波帕(瑞弗兰)还有两个潜在的问题:恶性肿瘤和骨髓纤维化。在WAS/XLT患者中,白血病的风险比淋巴瘤小。在骨髓增生异常综合征和再生障碍性贫血患者中,艾曲波帕(瑞弗兰)似乎刺激白血病,尽管其刺激率很低。对于WAS/XLT患者,这是否是一个非常小的风险还不清楚,因为艾曲波帕(瑞弗兰)似乎不会增加淋巴瘤的风险。44例使用血小板制剂的儿科患者的BM检查显示纤维化程度有限(1例2级),尽管部分患者已经接受了3年以上的治疗。此外,当停止使用埃尔特万帕格时,纤维化程度升高的成年人的纤维化程度也出现了下降。  

  这些结果表明,长期使用艾曲波帕(瑞弗兰)不会显著增加骨髓纤维化,而且如果发生纤维化,也是可逆的。然而,长期使用艾曲波帕(瑞弗兰)对HSCT成功率的影响,更具体地说对骨髓干细胞移植的影响,尚未被研究。最近在ITP患者中完成的两项试验证明了艾曲波帕(瑞弗兰)在171名儿童中的有效性和安全性。在对33名患有ITP的儿童的回顾性分析中,使用罗米普洛提或埃尔特朗布帕似乎是安全、有效和可耐受的。艾曲波帕(瑞弗兰)最近被fda批准用于治疗6岁及以上患有慢性ITP的儿童。艾曲波帕(瑞弗兰)多少盒一个疗程,老挝的一个疗程多少钱?详情咨询在线客服

温馨提醒:为了战胜疾病,相信所有患者和家属都希望找到香港最好的医院和最权威的专家来给自己或家人看病,但个人精力其实有限,往往难以面面俱到,医院病床、语言障碍、签证时间不够等难题都是患者和家属要克服的阻碍。唯安国际医疗开通香港医院绿色通道帮助大陆患者顺利就医,大陆患者选择赴港就医前,唯安国际医疗可以帮助大陆患者获得更多就医资讯,免费咨询热线:00852-60660160
一键免费通话 在线免费咨询
上一篇:奥拉帕尼/利普卓对于HER2阴性转移性乳腺癌的作用
下一篇:奥拉帕尼/利普卓可增加PARP-DNA复合物的形成

相关资讯