脂肪性肝炎未来明星新药!Lanifibranor获FDA突破性疗法认定

  脂肪性肝炎未来明星新药!Lanifibranor获FDA突破性疗法认定

  非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种由于在肝脏中脂肪过度积累导致的渐进性肝病,会导致患者肝脏出现慢性炎症,触发渐进性肝纤维化,肝硬化,最终导致肝功能衰竭、癌症和患者死亡。近日,美国FDA已授予新药Lanifibranor突破性疗法认定,用于治疗NASH。据了解,这是自2015年1月以来首个被授予这一认定的NASH候选药物。

  Lanifibranor药物介绍

  药品名:Lanifibranor

  研发方:Inventiva

  咨询方:唯安医疗

  Lanifibranor是一种口服小分子泛PPAR激动剂,通过激活所有三种过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)亚型来诱导体内抗纤维化,抗炎以及有益的血管和代谢变化。PPAR是一种特征良好的核受体蛋白,调节基因表达。它能以一种均衡有效的方式靶向所有三种PPAR亚型,平衡激活PPARα和PPARδ,部分激活PPARγ。此前,Lanifibranor已获得了美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)的“孤儿药”资格。

  Lanifibranor国际研究数据

  NATIVE是一项随机双盲、安慰剂对照、平行分配、剂量范围、多中心2b临床研究,旨在评估在患有肝脂肪变性和中度至重度坏死性炎症但无肝硬化的成人NASH患者中,与安慰剂相比,每天两次服用IVA337(800mg、1200mg)连续24周的疗效和安全性。

  试验结果表明,在这项为期24周的临床试验中,Lanifibranor达到试验的主要终点。在接受剂量为1200 mg/day的Lanifibranor治疗的意向治疗(ITT)患者群中,评估肝细胞炎症和肝细胞气球样变(Hepatocellular ballooning)的SAF评分与基线相比,显著降低(同时肝纤维化程度没有恶化)。Lanifibranor治疗组(1200 mg/day)的患者中49%达到这一终点,安慰剂组的数值为27%(p=0.004)。

  此外,研究还达到了多个关键次要终点,包括:两个剂量组(800mg/天和1200mg/天)NASH消失、纤维化无恶化;1200mg/天剂量组纤维化改善至少一级、NASH无恶化;两个剂量组NASH消失、纤维化改善。

  两个剂量组在以下几个方面也取得了统计学意义的显著结果:在2型糖尿病患者中,胰岛素、空腹血糖(FPG)、糖化血红蛋白(HbA1c)降低;甘油三酯水平降低;肝酶(ALT、AST、GGT)降低。

  Lanifibranor显示出总体良好的耐受性,这与之前临床试验的观察结果一致。不良事件(AE)的严重程度一般为轻度至中度,每组均有3例因AE而终止治疗。此外,还有13例严重不良事件(SAE),其中安慰剂组3例,800mg/d剂量组3例,1200mg/d剂量组7例。在排除与活检相关的SAE后,安慰剂组有3例SAE,800 mg/d剂量组有2例,mg/d剂量组有4例。

  唯安医疗温馨提示:目前尚没有FDA批准的疗法治疗NASH,而Lanifibranor的II期试验结果非常令人鼓舞,且安全性良好,这预示着延长治疗有望进一步改善肝脏健康。期待这款新药能够早日获批,尽快应用于临床,造福更多的患者。想要了解更多关于非酒精性脂肪性肝炎最新治疗方法,具体可咨询唯安医疗。

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