原发性肝细胞癌靶向新药|MIV-818获FDA孤儿药称号

  原发性肝细胞癌靶向新药|MIV-818获FDA孤儿药称号

  肝癌是一种非常多样化的疾病,具有多种癌细胞类型,并且没有肿瘤特异性突变,这导致了分子靶向药物在肝癌中的有效性很低。近日,美国食品和药物管理局(FDA)宣布授予一种针对肝脏肿瘤的新型靶向药物MIV-818 孤儿药称号,用于治疗原发性肝细胞癌(HCC)患者。一期临床试验结果显示,DCR已达55.6%,该药物旨在选择性治疗肝癌细胞并使副作用最小化,很可能成为第一种肝靶向的口服药物。

  MIV-818试验数据

  MIV-818目前正在开展2部分的多中心、开放、单臂的I / IIa期研究研究,旨在评估该药在晚期肝癌患者中的安全性和耐受性。该试验的主要研究终点为治疗相关的不良事件,次要研究终点为无进展生存期(PFS),客观缓解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、缓解持续时间(DoR)和疾病进展时间(TTP)。这项I期研究将分两个阶段进行:

  1a期:将招募最多12名受试者(HCC),每位患者只接受一次MIV-818剂量递增(所有患者将在进入实际治疗周期前接受初始探针剂量)。在Ia期研究中,9名患者中有5名在用MIV-818.3治疗后病情稳定(SD),DCR:55.6%。

  一旦在阶段1a的登记患者中满足了开始阶段1b的预定义标准,将开始研究的下一阶段。1b期将在3+3设计中招募最多30名患者。Ib期研究的目标是确定MIV-818在肝癌患者中的安全性和初步疗效。主要终点是与治疗相关的不良事件的参与者人数,根据不良事件通用术语标准进行评估,包括对超声心动图的临床显着变化以及生命体征如心率,体重等。

  2a期:随着中期发展目标的实现,将开展第2a阶段的研究。在2a期,只纳入HCC和iCCA伴肝内转移患者。

  该试验的主要研究终点为治疗相关的不良事件,次要研究终点为无进展生存期(PFS),客观缓解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、缓解持续时间(DoR)和疾病进展时间(TTP)。

  Durvalumab+Tremelimumab介绍

  许多全身化疗药物在肝细胞癌(HCC)中未能显示出疗效,这通常是因为全身毒性阻止了达到药物的有效肝脏水平。MIV-818是一种口服核苷类似物,与索拉非尼等靶向药可用在其他癌肿不同的是,其设计只针对肝癌,可精准靶向肝脏,具有高水平的抗肿瘤活性。MIV-818作为TRX-MP(曲沙他滨-单磷酸盐)的核苷酸药物前体,在口服给药后将高水平表达的TRX-MP(曲沙他滨-单磷酸盐)终止链核苷酸递送至肝脏,同时将全身暴露降至最低。

  温馨提示:研究数据表明MIV-818作为肝癌靶向药的潜力,期待这种疗法带给大家更多惊喜,早日获批,造福更多患者。想要了解更多原发性肝细胞癌的最新资讯,具体可咨询唯安医疗。

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