坏胆固醇新克星!强效降脂新药Evinacumab获FDA优先审查资格

  坏胆固醇新克星!强效降脂新药Evinacumab获FDA优先审查资格

  纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种极为罕见的遗传性高胆固醇疾病,其中绝大多数患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C,俗称“坏胆固醇”)通过目前可用的治疗方法无法达到目标水平。近日,美国食品和药物管理局(FDA)已受理Evinacumab的生物制品许可申请(BLA)并,该药作为其他降脂疗法的辅助疗法,用于治疗HoFH患者。

  Evinacumab药物介绍

  药品名:Evinacumab

  研发方:再生元(Regeneron)

  咨询方:唯安医疗

  Evinacumab是一种针对血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的单克隆抗体,可与血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)结合,后者被认为在胆固醇代谢中起作用。由于遗传原因而使ANGPLT3降低或缺失的受试者的胆固醇水平非常低,很少患有动脉粥样硬化性心血管疾病。通过靶向ANGPTL3.Evinacumab被设计为通过不同于任何现有药物的机制降低胆固醇。在2017年,FDA授予了Evinacumab突破性药物资格(BTD),用于治疗HoFH患者的高胆固醇血症。

  Evinacumab国际研究数据

  FDA受理Evinacumab的BLA主要基于ELIPSE HoFH研究的数据。该多中心、双盲、关键III期研究入组65例12岁以上HoFH患者,主要评估每4周1次静脉注射Evinacumab 15 mg/kg(n=43)和安慰剂(n=22)的疗效和安全性差异,主要终点是第24周LDL-C水平较基线水平下降的百分比。次要终点则包括第24周LDL-C水平下降的绝对值,LDL-C水平下降30%以上和下降50%以上的患者比例、LDL-C水平低于100mg/dL的患者比例等。

  结果显示,Evinacumab组LDL-C水平较基线降低了47%(降低135mg/dL),安慰剂组则较基线增加了2%(降低3mg/dL),Evinacumab相比安慰剂则使LDL-C降低了49%(降低132mg/dL);此外,Evinacumab组LDL-C水平低于100mg/dL的患者比例为47%,安慰剂组为23%,不过这个数据未观察到统计学上的意义(p=0.0203);Evinacumab组LDL-C水平降低30%以上的患者比例为84%,降低50%以上的患者比例为56%,安慰剂组这两组数字分别为19%和5%。

  此外,Evinacumab组与安慰剂组相比在其他关键次要终点包括载脂蛋白B(ApoB)、非高密度脂蛋白胆固醇(non-HDL-C)、总胆固醇和甘油三酯水平也显著降低(p<0.0001)。在最难治疗的患者中也观察到同样水平的LDL-C降低,这些患者通常对某些其他疗法没有反应,被称为“无效/无效”或“阴性/阴性”患者。

  温馨提示:Evinacumab是同类中第一个在治疗高胆固醇血症患者方面显示出疗效的药物,包括低密度脂蛋白(LDL)受体功能很少或没有的患者。希望这款新药能够早日上市,尽快应用于临床,造福更多的高胆固醇患者。想要了解更多关于HoFH最新治疗方法,具体可咨询唯安医疗。

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