基因疗法Zynteglo治疗地中海贫血患者的效果好吗?

  日前,bluebird bio公司在第24届欧洲血液学协会(EHA)上宣布了该公司基因疗法Zynteglo(LentiGlobin)的最新临床试验数据。长期疗效研究表明,截至2018年12月,该疗法可以让输血依赖型β地中海贫血患者免于输血长达3.8年,并且患者仍然继续维持输血独立性。这一结果意味着这款基因疗法可能达成“一次治疗,终生获益”的目标。

  输血依赖型β地中海贫血,这是一种严重的遗传性疾病,患者编码“β球蛋白”的基因突变导致体内血红蛋白水平明显下降,甚至缺失。为此,他们需终身接受输血治疗。而治疗过程中不可避免地引起铁过载,由此导致患者多脏器损伤。Zynteglo基因疗法将患者体内的造血干细胞分离,利用病毒载体引入经过修饰、能行使正常功能的β球蛋白基因,随后患者接受化疗并引入经过以上改造的造血干细胞。这意味着患者不再需要异体干细胞移植,寻找其他配型吻合的供体。理论上讲,接受治疗的患者体内可由此产生行使正常功能的血红蛋白,减少患者对输血的要求,甚至可能实现无需输血治疗。上周,欧盟批准该疗法上市,这也是这款疗法首次在全球范围内获批上市。

Zynteglo

  目前,在Northstar(HGB-204)1、2期临床研究中,未携带β0/β0基因的β地中海贫血患者接受基因治疗后中位输血独立期可长达3.8年(45个月)。10名患者中有8名不再需要接受输血。患者进一步接受铁螯合剂治疗,其肝脏中铁浓度也得到有效的减少。这些患者仍然维持着输血独立性,因此他们的输血独立期将会继续延长。

  bluebird bio公司的首席医疗官David Davidson博士表示,Zynteglo基因疗法的临床数据研究体现了β地中海贫血患者可实现并维持输血独立,其体内蛋白水平可长期保持稳定。实现输血独立的患者肝脏铁浓度随着时间的推移而减少,红细胞生成标志物浓度得以改善。Zynteglo在输血依赖型β地中海贫血的治疗中具有应用潜力。

 

 

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