CAR-T疗法可以治疗多发性骨髓瘤患者吗?

  近日,信达生物与南京驯鹿医疗联合开发的全人源BCMA CAR-T细胞疗法CT103A在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)方面取得了非常积极的数据。截止5月22日,11例接受CT103A治疗的可评估患者中,客观缓解率(ORR)达到了100%,其中7例完全缓解(CR),4例非常好的部分缓解(VGPR)。此外,数据还显示,CAR-T在患者体内具有很强的持久性和高扩展性。该疗法有望为R/R MM患者提供一个全新的疗法。

CAR-T疗法

  多发性骨髓瘤(MM)是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液学恶性肿瘤。近年来,尽管在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂沙利度胺衍生物和CD38靶向抗体方面取得了很大进展,但几乎所有患者最终仍会复发。因此,该领域对新药的需求仍然迫切。2017年,MM药物实现了近140亿美元的销售额,预计到2027年将达290亿美元。

  BCMA是一个极其重要的B细胞生物标志物,广泛存在于MM细胞表面,是MM和其他血液系统恶性肿瘤的热门免疫治疗靶点。在连续3届ASCO年会上,BCMA都是行业瞩目的焦点。上月底,美国癌症研究所(CRI)的最新分析也显示,BCMA已成为继CD19之后第二大最受欢迎的抗癌细胞疗法靶点。

  在临床治疗方面,MM的治疗目标是尽可能延长缓解时间。然而上述BCMA CAR-T疗法在缓解持久性方面依然令人失望:即使对这类疗法治疗反应最好的患者,仍会在一年左右复发。因此,持久性是BCMA CAR-T疗法需要解决的下一个重大问题。目前,对BCMA CAR-T缺乏持久性背后的生物学机制尚待解决,骨髓瘤的内在因素可能是罪魁祸首,例如骨髓瘤细胞的天然特性及所处的肿瘤微环境。

 

 

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