儿童横纹肌肉瘤可以使用克唑替尼治疗吗?

  随着肿瘤分子靶向治疗的进展,在传统化疗基础上加入靶向药物治疗儿童RMS,取得了一定的治疗效果,mTOR抑制剂,如西罗莫司目前已应用于RMS的治疗;克唑替尼是全球第一个小分子间变淋巴瘤激酶(ALK)和酪氨酸激酶(c-MET)双靶点口服抑制剂,其在RMS的应用也是安全的,遗憾的是ALK在儿童RMS中的过表达并不常见;贝伐珠单抗在难治/复发RMS中也取得了一定的治疗反应率。COG方案 ARST 08P1,在VI/VDC/I*E/VAC 联合化疗基础上,加入替莫唑胺和抗胰岛素样生长因子-I受体(IGF-IR)人单克隆抗体西妥木单抗(cixutumumab)。COG对于难治/复发RMS的方案是,在长春瑞滨联合环磷酰胺基础上,加上坦罗莫司(temsirolimus)/贝伐珠单抗,取得了较高的治疗反应率。放疗与卡铂及伊立替康联用可增强治疗效果。

克唑替尼

  随着对儿童横纹肌肉瘤生物学特性研究的不断深入,分子靶向治疗将越来越多地应用于RMS的治疗。综合传统放、化疗,手术治疗及分子靶向治疗将为患儿提供更加有效的、个体化治疗策略。RMS起源于原始间叶组织,由不同分化阶段横纹肌母细胞组成,属于小圆蓝细胞肿瘤,肿瘤由小细胞组成,有大、圆、深染的细胞核,镜下可见骨骼肌排列,免疫组化显示多种骨骼肌标志物。世界卫生组织将RMS分为三种基本病理类型:①胚胎型(ERMS),包括葡萄簇状细胞型和梭形细胞型,细胞遗传学及分子生物学研究提示,部分ERMS存在11号染色体杂合缺失;②腺泡型(ARMS),部分存在染色体易位t(2;13)(q35;q14)或t(1;13)(q36;q14),分别形成融合基因PAX3-FKHR和PAX7-FKHR,前者融合蛋白与预后不良相关;③多形型或间变型,儿童罕见,间变型预后不佳。

  约10%~30% RMS患儿存在遗传学危险因素。德国软组织肉瘤协作组研究发现,p53、mdm-2和Ki-67在RMS中低水平表达,但在转移ERMS中可见p53的高表达。RMS与多种综合征相关,如李-佛美尼综合征、贝克威思-威德曼综合征、神经纤维瘤病1型等。近期研究表明,RMS存在哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)过表达及通路的激活。

 

 

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