达沙替尼治疗原发性骨髓纤维化的疗效或不逊于芦可替尼

  原发性骨髓纤维化(PMF)是BCR-ABL阴性的骨髓增殖性肿瘤,其主要症状有贫血、脾脏肿大、发热、乏力、盗汗等。PMF的治疗,主要以改善贫血、缓解巨脾引起的相症状为主。目前,异基因造血干细胞移植是唯一可治愈该病的手段,此外,芦可替尼作为JAK-STAT抑制剂,对PMF的治疗疗效也非常显著。达沙替尼是二代TKI,随着对达沙替尼研究人深入,研究人员提示达沙替尼对骨髓纤维化有一定的治疗效果。但目前国内尚无达沙替尼用于治疗 PMF 的治疗,于是有研究人员开展一项关于达沙替尼治疗原发性骨髓纤维化临床疗效和安全性的多中心、单臂、前瞻性临床研究。

达沙替尼

  研究结果显示,达沙替尼治疗对PMF患者有效,疗效主要体现在缩脾、降低骨髓纤维化程度、改善患者生活质量等方面,随着纤维化程度的逆转,有望恢复骨髓造血。患者脾脏显著缩小后,由于巨脾所致的早饱、呼吸困难等症状也得到显著改善。继续服药能维持治疗效果,中断服药可致缩小的脾脏再次增大,因此无论是由于药物毒副作用还是患者个人原因等,突然停药脾脏有出现反跳性的增大的风险。对于因为停药所致脾脏再次增大的患者,继续口服药物也能达到缩脾的效果。患者在经过达沙替尼的治疗后,生活质量明显提高,治疗后 MPN10 症状评分较治疗前明显下降,差异有统计学义(P<0.05)。

  进一步分析发现,17 例经过达沙替尼治疗后脾脏明显回缩的患者中,16 例均存在 JAK2、MPL 或 CALR 基因突变,1例未接受检测。4 例脾脏回缩不明显的患者中,3 例不存在上述基因突变,1 例未接受检测。这一结果提示达沙替尼的缩脾效果可能与患者是否存在基因突变有关,存在基因突变的患者缩脾效果可能更佳。依据WHO化疗毒副作用分级标准评估患者使用达沙替尼治疗过程中出现的血液学毒性与非血液学毒性,19例(90.5%)患者发生1级及以上的不良事件,其中5例(23.8%)发生3/4级不良事件,3例(14.3%)因不良事件而药物减量,2例(9.5%)因不良事件而终止给药。

 

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