Avapritinib成为治疗胃肠道间质瘤(GIST)的神药?

  胃肠道间质瘤(Gastrointestinal stromal tumors,GIST)是一种罕见的癌症,从名字来看,常常被误以为是一种胃癌或者肠癌,它产生于卡哈尔(Cajal)间质细胞或共同的前体细胞,由酪氨酸激酶受体c-KIT (CD117)或血小板源性生长因子受体α多肽(PDGFRα)的突变而导致,80%~85%的GIST为c-Kit基因突变,包括外显子11、外显子9、外显子13和外显子17等少见突变位点;PDGFRα基因突变占5%~10%,常见于外显子18与外显子12突变。

  GIST是一种罕见肿瘤,在美国,GIST年发病率估计在每百万3~7人之间。欧洲、韩国和香港报道的更高些,为每百万15~20人。由美国2009-2013年GIST发病率统计可以看出,女性发病率高于男性,黑色人种和亚裔/太平洋岛民发病率高于白色人种和西班牙裔。据美国国家癌症中心2016年统计,在美国,GIST患者的一年相对生存率为92%,5年相对生存率为79%。

  GIST对放化疗均不敏感,手术治疗是GIST的首要疗法,Imatinib(伊马替尼)是转移复发/不可切除GIST的一线治疗药物,在Imatinib发生耐药之后,可选用Sunitinib(舒尼替尼)或者Regorafenib(瑞戈非尼)作为二线治疗用药。Imatinib作为首个治疗GIST有效的药物,由诺华制药于2001年上市销售,距今已有17年时间,期间未有一个药物可撼动Imatinib的地位。

  在2017年的结缔组织肿瘤学会(CTOS)年会上,Blueprint Medicines公司公布了Avapritinib用于治疗GIST最新的一期临床试验结果,从结果我们可以看出,PDGFRα Exon 18D842V突变型GIST患者疾病控制率是100%,不仅是控制肿瘤不长大甚至肿瘤缩小率都达到100%,中位PFS尚未达到,12个月无进展生存率达到78%。而有D842V突变的患者往往使用一线的伊马替尼、二线的舒尼替尼的效果都不太好,也就是一开始就出现了耐药的患者。对KIT突变的这类患者应用300 - 400mg剂量的Avapritinib后,肿瘤缩小率达到67%,中位PFS为11.5个月(95% CI:9.3,NE),6个月无进展生存率达到69%。

  而针对KIT突变的这类患者,则经过了更多药物的治疗,平均都有四个药物。三级以上的毒副反应出现的概率为34%,总体上来说它的安全性是非常好的,耐受性良好,从一期临床结果来看,这个药物的初步有效性是非常令人震惊。

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